Webinar Overview

It has been demonstrated that using standards from the start of clinical research studies (i.e. protocol and CRF development) can save significant time and resources and results in higher quality research. Unfortunately, it is not always clear how to select the appropriate standards for the purpose and how to ensure they are robust and will achieve the desired goals. All too often in the standards development world, we are faced with competing standards, new ‘standards’ development when standards already exist, or mapping data into a standard after the study has ended. These redundancies and inefficient methods incur costs in terms of resources, money and, in some cases, risks to patients (i.e. all of us). They may also have a negative effect on the data. This workshop is the first of a series of 3 and is organized in the context of xShare, a three-year Horizon Europe project that envisions expanding the European Electronic Health Record exchange Format (EEHRxF) to improve interoperability within the European Health Data Space (EHDS). It is the hope that these new interoperability capabilities and this collaborative work will enable a greater alignment of data quality between care and research, to transform data into valuable knowledge with benefits for all. We will cover the research use cases that are the focus of xSHARE and the standards that are being employed in a synchronized manner.

Attendees of this webinar will learn:
a) Overview of the EU xSHARE project
b) Rationale and benefits of using standards in the planning stage of clinical research studies
c) Characteristics of robust standards and achieving semantic interoperability at the source
d) Examples of complementary implementation of standards, including xSHARE
e) Five principles of developing and implementing synchronous standards

Presenters

Rhonda Facile ​

VP, Partnerships and Development

CDISC

Rhonda Facile is currently VP, Partnerships and Development at CDISC where she oversees strategy and new project development. Rhonda has over 25 years of clinical operations experience. She has worked in a global CRO, pharmaceutical and biotechnology companies in the United States and abroad.  She has experience in clinical trial monitoring, program management, regulatory affairs and standards development.

At CDISC, Rhonda brings together, key and diverse stakeholder communities, including the clinical community, global regulatory authorities, national health agencies, global biopharmaceutical and vendor organizations to forward clinical informatics and the use of CDISC standards.  Rhonda represents CDISC at ISO TC215, the HL7 Accelerator Vulcan Operations Committee and at numerous other collaborative organizations and partnerships.

Ms. Facile holds an MS from St. Edwards University and a BA from the University of Texas at Austin.

Rhonda has instantiated the body of peer-reviewed articles on CDISC standards implementation published in the Journal of the Society of Clinical Data Management (SCDM) and has authored and co-authored publications that are published in journals such as Journal of Medical Internet Research (JMIR) and Drug Discovery, and in several meeting proceedings.  Rhonda also contributed to chapters in the textbook Achieving Diversity, Inclusion, and Equity in Clinical Research Guidance Documentation 1.1, Cambridge and Boston, MS: Multi-Regional Clinical Trials Center of Brigham and Women’s Hospital and Harvard (MRCT Center), published in 2021.

Rebecca Daniels ​Kush

Founder and President Emeritus

CDISC

Rebecca Daniels Kush is currently President of Catalysis and Founder and President Emeritus of the Clinical Data Interchange Standards Consortium (CDISC). She is on the Board of the Learning Health Community; serves as an Associate Editor of the Learning Health Systems Journal (Wiley); and, chairs the Advisory Council for the Vulcan HL7 FHIR Accelerator.

Dr. Kush served for 20 years as President and CEO of CDISC, which was formed as a volunteer group in 1997 and was incorporated as a 501c3 non-profit standards development organization (SDO) in 2000. CDISC Europe Foundation was founded in 2011, enabling participation in IMI and EU collaborations.  CDISC has developed and harmonized a suite of global clinical research data standards to support clinical research in therapeutic areas that affect well over 1.5 billion lives. These standards are required for the submission of data to support regulatory reviews and approvals of new products by the U.S. FDA and Japan’s PMDA and are endorsed by other regulatory agencies (EU, Korea and China).

Dr. Kush retired from the leadership position at CDISC in 2017 and spent six years as Chief Scientific Officer for Elligo Health Research, a start-up in Austin, TX focused on expanding research opportunities to community clinicians and leveraging healthcare data for research.  She participated in two FDA grants associated with the harmonization of common data models and identifying academic data partners to test use cases for these projects.

Prior to founding CDISC, Dr. Kush worked with the U.S. National Institutes of Health (NIADDK center at the Indian Medical Center in Phoenix, Arizona); a global clinical research organization (CRO); and biopharmaceutical companies headquartered in the U.S. and Japan. She served for five years on the U.S. Federal Health IT Standards Committee (HITSC), three years on the DIA Board, four years on the HL7 Board and was also on boards for ACRES, Litmus Health and Saama (an AI/technology company).

Dr. Kush earned her doctorate in Physiology and Pharmacology from the University of California San Diego School of Medicine and a B.S. in Biology and Chemistry with honors from the University of New Mexico.

She has authored publications that are published in journals such as New England Journal of Medicine, British Medical Journal, Science Translational Medicine, International Clinical Trials, Journal of Biomedical Informatics, DIA Journal, Applied Clinical Trials, and the Learning Health Systems Journal. She edited and authored chapters for a CenterWatch book on eClinical Trials and authored chapters for three editions of the Springer Clinical Research Informatics textbook, the latest released in 2023.

Attendance Fee

The participation in this webinar is free of charge.

Deadline for registration

24 September 2024 at 6:00PM

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Adoption d’un nouveau règlement par le conseil de l’UE, nouvelle révision du guide MDCG 2022-4, adoption du deuxième amendement à la demande de normalisation MR/IVDR M/575, webinaire du TUV SUD sur les valves cardiaques et enfin quelques conseils sur la transition pour les produits combinés co-packagés. 

Le Conseil de l’UE a adopté de nouvelles règles mettant à jour la législation sur les dispositifs médicaux afin de contribuer à prévenir les pénuries et de faciliter la transition vers une plus grande transparence et un meilleur accès à l’information.

Le règlement adopté le 30 mai modifie la législation sur les dispositifs médicaux, y compris les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro (DIV), en :

• en prolongeant la période de transition pour certains DIV,
• en exigeant des fabricants qu’ils signalent les pénuries potentielles de dispositifs médicaux critiques et de DIV,
• en permettant un déploiement progressif d’EUDAMED et en obligeant les fabricants à fournir des informations sur leurs produits dans les modules existants d’EUDAMED sans avoir à attendre que les modules restants soient achevés. Cet enregistrement obligatoire devrait entrer en vigueur à la fin de l’année 2025.

Le règlement adopté entrera en vigueur après sa publication au Journal officiel de l’UE.

Le 27 mai 2024, le MDCG a publié une version actualisée du MDCG 2022-4. Ce document est un guide sur la surveillance appropriée concernant les dispositions transitoires pour les dispositifs anciens conformément à l’article 120 (3e) du règlement relatif aux dispositifs médicaux. En ce sens, les dispositions en matière de surveillance s’appliquent aux anciens dispositifs couverts par un certificat délivré conformément à la MDD ou à l’AIMDD. Cela exclut les dispositifs anciens pour lesquels l’intervention d’un organisme notifié n’était pas nécessaire en vertu des directives mais requise en vertu du règlement.

L’évaluation de la surveillance décrite dans le MDCG 2022-4 s’applique aux organismes notifiés des directives tant qu’ils ont le droit d’effectuer des activités de surveillance – au plus tard le 26 septembre 2024 – et aux organismes notifiés du RDM qui ont signé un accord avec un fabricant de dispositifs anciens.

Depuis la date d’application du RDM, les dispositifs existants doivent être conformes à la directive applicable et aux exigences du RDM en matière de surveillance post-commercialisation, de surveillance du marché, de vigilance et d’enregistrement des opérateurs économiques et des dispositifs. La conformité aux exigences du RDM est soumise aux activités de surveillance de l’organisme notifié. Néanmoins, les activités de surveillance peuvent également couvrir les exigences des MDD/AIMDD (voir les scénarios décrits ci-dessous).

Au plus tard le 26 septembre 2024, l’organisme notifié RDM est responsable de la surveillance appropriée. Jusqu’à cette date, l’organisme notifié Directive est responsable des activités de surveillance. Il peut en résulter différents scénarios :

• L’organisme notifié Directive est le même que l’organisme notifié RDM, le même organisme notifié continue d’être responsable des activités de surveillance appropriées. Dans ce cas, il doit y avoir un accord contractuel définissant tous les droits et obligations nécessaires à la surveillance appropriée des anciens dispositifs ainsi que de tous les dispositifs, y compris les dispositifs de substitution.
• L’organisme notifié Directive est différent de l’organisme notifié MDR, il y a deux options :
  •  L’organisme notifié Directive, le nouvel organisme notifié MDR et le fabricant peuvent signer un accord contractuel spécifiant que les activités de surveillance sont transférées au nouvel organisme notifié MDR même avant le 26 septembre 2024. Cette responsabilité est limitée aux activités menées dans le cadre de la surveillance appropriée prévue à l’article 120, paragraphe 3.
  • L’organisme notifié Directive est responsable des activités de surveillance jusqu’au 25 septembre 2024. Cet organisme notifié ne sera plus responsable des activités de surveillance réalisées par l’organisme notifié MDR à partir du 26 septembre 2024.

Scénarios possibles pour une surveillance appropriée : 

Le guide présente différents scénarios de transitions MDR et précise les dispositions et responsabilités applicables en matière d’évaluation de la surveillance. Les scénarios décrits sont les suivants : 

• • Les fabricants de dispositifs anciens qui ne bénéficient pas des nouvelles dispositions transitoires étendues : les organismes notifiés effectuent des activités de surveillance dans le cadre des directives et vérifient la mise en œuvre des exigences MDR applicables (chapitre VII). Les organismes notifiés doivent également vérifier que le fabricant a pris en compte les lignes directrices définies dans le document MDCG 2020-3 sur les changements significatifs concernant la disposition transitoire pour les dispositifs existants.
  • Les fabricants de dispositifs anciens et de dispositifs MDR qui ont déjà mis en œuvre les exigences MDR dans leurs systèmes et dont la demande MDR est déjà en cours d’examen : les activités de surveillance ne peuvent être effectuées que conformément à la MDR.
  • Fabricants de dispositifs anciens et de dispositifs MDR déjà certifiés par le même organisme notifié pour des types de dispositifs identiques et/ou partiellement différents : les mêmes exigences que dans le scénario 2 s’appliquent.
  • Fabricants de dispositifs anciens et de dispositifs MDR déjà certifiés par un autre organisme notifié MDR : les mêmes exigences que dans le scénario 2 s’appliquent.

Le deuxième amendement à la demande de normalisation MR/IVDR M/575 a été adopté le 27 mai 2024. Il est publié dans ses versions anglaise, française et allemande sur le « Registre des documents de la Commission » et très prochainement sur la « plate-forme eNorm » sous la cote M/575 AMD2 et la page web de la DG. L’acte est maintenant notifié aux organisations européennes de normalisation compétentes, CEN and CENELEC, pour leur acceptation dans un délai d’un mois, afin de rendre applicable la demande de normalisation RDM/IVDR nouvellement modifiée.

L’organisme notifié TUV SUD organise un webinaire gratuit le 27 juin afin de faire le point sur les sujets les plus récents concernant le développement et la réglementation des valves cardiaques (mise à jour de l’ISO, exigences de l’UE en matière de certification des prothèses valvulaires cardiaques, sujets réguliers du point de vue de l’examen clinique, exigences de la FDA américaine concernant les nouvelles prothèses valvulaires cardiaques, population de patients vulnérables : comment l’UE aborde-t-elle cette population de patients ?). Une majeure partie du temps sera consacrée aux questions/réponses. 

Enfin, dans un article paru sur un site spécialisé dans les dispositifs d’administration de médicaments, est expliqué comment passer de la MDD au MDR pour les produits combinés co-packagés. 

Le Centre François-Baclesse utilise depuis décembre 2023 le dispositif de télésurveillance de la société Cureety qui a été le premier à obtenir la prise en charge anticipée (Peca) d’un dispositif médical (DM) numérique pour son logiciel Techcare dans la télésurveillance des adultes atteints d’un cancer sous traitement systémique et/ou traités par radiothérapie en octobre 2023.

L’oncologie fait partie des six indications remboursées. La télésurveillance est remboursée à 100% pour le patient et l’établissement touche 28 euros par mois par patient actif (qui a rempli au moins un questionnaire par mois).

Le suivi régulier est associé à une amélioration de l’état des patients et il est important de renforcer la coordination des professionnels autour du patient, a rappelé François Gernier, coordinateur recherche en soins au Centre François-Baclesse, lors d’une session organisée sur le stand de la Fédération Unicancer.

La télésurveillance avec ce type d’outil a été mise en place pour faire suite à un programme de suivi baptisé Optima (optimisation de la médecine ambulatoire) que proposait déjà le CLCC au moyen d’une plateforme téléphonique et d’un questionnaire standardisé soumis aux patients 48 heures avant leur venue au centre.

L’objectif était d’avoir un système plus inclusif que l’appel téléphonique, notamment pour les patients ayant des séquelles d’un traitement de cancer des voies aérodigestives supérieures (VADS) qui ne peuvent pas parler, et aussi de mieux suivre les patients tout au long de la période passée chez eux et non pas seulement juste avant de revenir au centre pour une nouvelle chimiothérapie, alors que le gros des effets secondaires était en général passé, a-t-il expliqué.

De plus, le questionnaire réalisé par un appel téléphonique avec Optima était parfois inopportun, trop intrusif pour le patient et très consommateur de temps pour les soignants (environ 2,5 équivalents temps plein -ETP- d’infirmière).

L’hôpital de jour du Centre François-Baclesse reçoit 100 à 105 passages par jour et 95% des patients étaient appelés avant leur venue.

L’outil de télésurveillance de la société Cureety a été retenu pour l’agilité qu’il permet pour réajuster le questionnaire, son design et sa navigabilité aisée. Il fallait aussi l’interfacer avec le dossier patient informatisé (DPI), la gestion administrative des patients ou encore la facturation, a témoigné François Gernier.

Les patients connectés répondent à un questionnaire standardisé et cela fonctionne par niveau d’alerte pour classer les patients en quatre catégories: « état correct », « fragilisé », « à surveiller » et « critique », a poursuivi la Dr Audrey Faveyrial, cheffe de service à l’hôpital de jour du centre caennais.

« Nous nous sommes engagés à appeler les patients classés en ‘à surveiller’ ou ‘critiques' », a-t-elle rapporté.

L’utilisation du dispositif a débuté le 19 décembre 2023 pour des patients sous chimiothérapie intraveineuse. Actuellement, 600 patients sont enrôlés dans la télésurveillance. La plateforme est accessible depuis un smartphone, une tablette ou un ordinateur.

L’avantage de la télésurveillance est que l’on appelle et accompagne les patients « au moment où ils en ont le plus besoin », alors qu’avec le dispositif Optima construit sur l’organisation de l’hôpital de jour, ils étaient appelés avant la cure suivante et souvent à distance des effets secondaires, a souligné Audrey Faveyrial.

Ces outils permettent de mieux positionner les ressources soignantes, a-t-elle souligné.

Le niveau de réponse est gradué. Quand le patient répond au questionnaire, il reçoit un accusé de réception indiquant que le bilan a été vu, ce qui apporte une « réassurance ». Puis selon la situation, l’équipe soignante lui envoie un message (une recommandation de traitement contre la diarrhée par exemple) ou l’appelle jusqu’à le faire revenir au centre si besoin.

Le développement du projet a nécessité un accompagnement des professionnels médicaux et paramédicaux pour gérer le changement d’outil, a mentionné le Dr Faveyrial.

Une évaluation de la satisfaction faite auprès de 494 patients indique qu’ils sont presque tous satisfaits ou très satisfaits de ce suivi à distance. Ils trouvent « utiles et pertinents » les messages thérapeutiques envoyés et plus de 80% sont satisfaits du délai de réponse des soignants.

Ils sont très nombreux à dire qu’ils le recommanderaient à un autre patient.

Le témoignage d’une patiente présenté en vidéo a montré que le système lui convenait très bien car elle apprécie de pouvoir répondre au questionnaire quand elle en a envie alors que l’appel téléphonique pouvait la déranger dans certaines situations.

Une étude prospective, multicentrique et randomisée, évalue l’impact de l’ajout de la télésurveillance aux soins habituels (dont le protocole Optima ou équivalent) sur la réduction du nombre d’appels téléphoniques sortant du centre au cours d’une période de suivi de deux mois. Le Centre François-Baclesse en est le promoteur.

La télésurveillance est aussi déployée depuis début mai en radiothérapie dans le cancer du sein (premières patientes incluses) et celui de la prostate, a précisé François Gernier.

En juin, l’outil sera déployé pour l’hormonothérapie adjuvante en hôpital de jour dans le cancer du sein et pour l’hormonothérapie de deuxième génération dans le cancer de la prostate et à partir de 2025, pour les thérapies ciblées orales.

« On monte graduellement car il y a des besoins RH. L’outil ne suffit pas; il faut prévoir un parcours de soins avec des ressources humaines qualifiées », ce qui nécessite de la formation, a-t-il préconisé.

Avec Optima, l’équipe a réalisé un gain en performance pour l’hôpital de jour en oncologie (taux de rotation, patients accueillis) permettant d’absorber l’activité supplémentaire de 5% par an à peu près depuis 10 ans, tout en réduisant la durée de prise en charge des patients qui restent juste le temps nécessaire à l’hôpital (grâce à une réduction du temps de production des poches de chimiothérapie).

La télésurveillance, elle, permet un « accompagnement renforcé dans les périodes à fort risque d’effets secondaires ». C’est « un porte-voix direct des patients vers l’équipe de soins » et « un outil de réassurance et d’accompagnement ». Elle permet aussi de « suivre activement les patients en cours de traitement en graduant l’offre de soins », a résumé le professionnel.

L’Etat, les institutions, les industriels et les chercheurs « sont prêts », a assuré la mathématicienne, et « les autorités ont compris qu’il faut y aller maintenant », d’autant plus que « la technologie est prête ».

Une association ayant vocation à rassembler la filière européenne des données artificielles est en cours de création et devrait être dévoilée fin juin, a annoncé Jean-Louis Fraysse, co-fondateur de BOTdesign et coordinateur, avec Stéphane Allassonnière, du livre blanc. L’Etat y sera « associé ».

Les données artificielles sont « des informations ou des ensembles de données créés numériquement pour simuler des caractéristiques et des structures similaires à celles des données réelles », a exposé Stéphanie Allassonnière. Ces cohortes ou patients « artificiels » sont créés en extrapolant des données cliniques déjà existantes ou des données de vie réelle.

Des patients artificiels peuvent ainsi compléter un bras de contrôle dans un essai clinique, en particulier dans les maladies rares, les cancers ou dans le cas de patients fragiles (cohorte « augmentée »).

L’anti-IL-17A Cosentyx (sécukinumab, Novartis) a utilisé des modèles extrapolés à partir d’essais réalisés sur des adultes pour obtenir une extension d’indication en pédiatrie dans le psoriasis, en complément d’essais randomisés traditionnels, a relaté Stéphanie Allassonnière.

Les agences du médicament « n’ont pas de critères sur ses données » mais « des réflexions sont en cours », notamment sur l’utilisation de données de patients d’essais antérieurs. La Food and Drug Administration (FDA) a homologué 11 produits dont le dossier contenait ce type de données, et l’Agence européenne du médicament (EMA) trois, selon le livre blanc.

Les données artificielles peuvent faciliter la mise en place d’études en réduisant le nombre de patients nécessaires mais aussi en permettant le remplacement de patients passés dans un bras d’échappement par des patients artificiels. La diminution du nombre de patients réels dans le bras contrôle pourrait aussi faciliter le recrutement, en diminuant l’appréhension de recevoir un placebo.

Elles permettent aussi de réduire le temps nécessaire pour entraîner les algorithmes et faciliter le diagnostic, a pointé la chercheuse.

« L’idée n’est pas de remplacer les patients mais de les compléter », a souligné Jean-Louis Fraysse.

Pour parvenir à ce niveau d’usage, il faut encore « valider les référentiels scientifiques » de qualité des données, former les patients et les professionnels de santé, renforcer la pharmacovigilance post-autorisation de mise sur le marché (AMM) pour les produits utilisant des données artificielles et définir un « statut des cohortes artificielles », qui régira leur périmètre, leur intérêt public et leur potentiel de réutilisation.

Reste aussi à résoudre des enjeux éthiques liés à ces données, notamment une adaptation des principes de la recherche impliquant la personne humaine, la mise en place de comités de supervision humaine de l’IA, prévus par le futur règlement européen sur l’IA, et à définir une politique de remplacement des humains par des patients artificiels « dès que c’est techniquement possible ».

Enfin, l’Agence de l’innovation en santé (AIS), qui a participé à la rédaction du livre blanc, « publiera bientôt un état des lieux des nouvelles méthodologies d’essais cliniques en France et à l’étranger », dont les données artificielles, assorti de recommandations, a annoncé sa directrice, Lise Alter.

L’AIS prépare également un appel à manifestation sur les nouvelles méthodologies d’essais cliniques, financé par le plan France 2030.

Le colloque Données de Santé en vie réelle est organisé par le groupe de travail RWD de l’AFCROs. 

Après la séquence sanitaire qui a parfois brouillé les stratégies de croissance, les pharmas réinventent leurs modèles d’affaires en se positionnant sur des marchés qu’elles estiment prometteurs. Ces nouveaux axes stratégiques rebattent les cartes et sont le prélude de nouvelles rivalités.

Après la crise sanitaire qui a été l’occasion d’une mobilisation sans précédent des acteurs de la pharmacie mondiale, l’heure du retour à une certaine normalité a sonné. Certains laboratoires, qui avaient vu leurs revenus croître de manière exponentielle au rythme des ventes de leurs providentiels vaccins contre la Covid, doivent revenir, parfois dans la douleur, à des modèles d’affaires plus traditionnels. Et notoirement moins juteux !

C’est bien sûr au premier chef le cas de Pfizer : le n°1 de l’industrie pharmaceutiques restera dans l’histoire comme le premier laboratoire à avoir passé le cap des 100 Md$ de CA, dopé par les 57 Md$ de ventes du Comirnaty et du Paxlovid, ses deux vaccins contre le SARS-CoV-2.

Mais maintenant que la fièvre est retombée et que la pandémie mondiale est à peu près maîtrisée, le groupe dirigé par Albert Bourla traverse un passage à vide. Ce qui l’a amené à lancer, en octobre dernier, un avertissement sur ses prévisions de ventes pour 2023 qui ne devraient pas dépasser les 60 Md$.

L’autre grande figure de la crise Covid, le fabricant de vaccins Moderna, a aussi perdu de sa superbe ces derniers mois. Sa franchise Covid tient bon, mais elle a flanché.

« En 2023, notre chiffre d’affaires devrait se situer dans le bas de la fourchette de nos prévisions, aux alentours de 6 Md$ », indiquait ainsi récemment son président Stéphane Bancel qui attend impatiemment que de nouveaux vaccins ARNm préventifs ou thérapeutiques dans différentes indications (maladies infectieuses, oncologie, maladies rares) viennent relancer la machine.

Mais la recherche de relais de croissance n’est pas l’obligation des seuls gagnants de la crise Covid. « Pour maintenir à un haut niveau l’innovation qui nécessite des ressources de plus en plus importantes, notamment pour faire face aux attentes sociétales et de santé publique, mais aussi pour satisfaire leurs actionnaires qui sont devenus gourmands, les pharmas cherchent à investir les marchés qui leur semblent les plus prometteurs.

Sans hésiter à jouer les coudes », nous indique ainsi ce consultant d’une grande banque d’affaires. La bataille fait rage, par exemple sur les marchés du diabète et de l’obésité où plusieurs compétiteurs comme Novo Nordisk ou Lilly tentent de prendre l’avantage.

Il est vrai que, selon des projections de Morgan Stanley, le marché mondial annuel des traitements de l’obésité – composé notamment de coupe-faim – pourrait atteindre les 77 Md€ en 2030, et plus de 100 Md$ quelques années plus tard.

De quoi donner de l’appétit aux investisseurs et aux industriels qui ne manquent jamais d’étoffer leurs capacités dans cette perspective. C’est le cas de l’américain Eli Lilly qui vient d’annoncer un investissement de 160 M€ au bénéfice de son usine alsacienne de Fegersheim pour accueillir la fabrication du Mounjaro, indiqué à la fois dans le traitement du diabète de type II et de l’obésité.

Les pharmas empruntent parfois des chemins différents pour un même objectif : la quête d’un Graal aux contours parfois incertains… L’allemand Bayer, qui veut relancer la croissance de sa division pharma, mise sur le potentiel du cluster bostonien pour faire aboutir de nouveaux traitements, notamment dans le cancer de la prostate où il vise le leadership mondial.

Servier veut s’affranchir de sa dépendance à la cardiologie et s’attaque sans complexes aux cancers au pronostic sombre. Son compatriote Sanofi, à la peine pendant la crise sanitaire, s’allège en se séparant de ses activités grand public pour se concentrer sur ses plateformes de croissance : les maladies rares, les vaccins, les biomédicaments et le diabète.

Pour son CEO Paul Hudson, l’enjeu est tout simplement « de devenir un pure player biopharmaceutique ». La guerre de mouvement ne fait que commencer

Les députés du parlement européen soutiennent une réforme globale de la protection des données des dossiers d’enregistrement des médicaments. 

Les membres du Parlement européen ont pris position sur une réforme de la législation pharmaceutique de l’UE, ouvrant la voie au début des négociations avec les États membres, avant que les décisions finales ne soient prises après les élections européennes de juin 2024.

“Le vote d’aujourd’hui est une étape vers la fourniture des outils nécessaires pour relever les défis actuels et futurs en matière de soins de santé, notamment en ce qui concerne l’attractivité de notre marché et l’accès aux médicaments dans les pays de l’UE”, a déclaré Pernille Weiss, rapporteur pour ce dossier aux côtés de Tiemo Wölken.

Le projet de loi a suscité une certaine controverse car il s’agit de la réforme la plus importante de la législation pharmaceutique depuis plus de 20 ans, ce qui a donné lieu à de nombreux échanges sur la question de savoir s’il fallait donner la priorité à l’accès des patients par rapport à l’innovation dans le développement des médicaments.

La Commission préconisait de réduire la protection réglementaire de base des données de 8 à 6 ans. La fenêtre actuelle de protection des données signifie que les entreprises ne peuvent pas accéder ni utiliser les données d’essais cliniques d’autres entreprises qui ont été soumises à l’Agence européenne des médicaments pour autorisation de mise sur le marché pendant cette période, avec deux années supplémentaires de protection du marché pour le produit lorsque les génériques ou les biosimilaires ne peuvent pas être commercialisé.

La proposition initiale prévoyait également des extensions de la protection des données, par exemple pour une protection de deux ans supplémentaires si une entreprise lance un médicament dans tous les États membres de l’UE. Cependant, les dirigeants de l’industrie ont déconseillé cette pratique, estimant que les entreprises ne peuvent exercer aucun contrôle sur le calendrier des décisions de tarification et de remboursement dans chaque pays, ce qui entraîne régulièrement des retards.

En guise de compromis, les députés ont plutôt suggéré que les pays eux-mêmes soient responsables de demander des demandes de prix et de remboursement aux entreprises potentielles. Ensuite, ils ont pu négocier une période de 7,5 ans pour la protection réglementaire pour l’accès aux données des essais cliniques, et 2 ans supplémentaires pour la protection du marché (intervalle pendant lequel les produits génériques, hybrides ou biosimilaires ne pourront pas être vendus) à la suite d’une autorisation de mise sur le marché.).

Il existe bien entendu quelques exceptions à la règle, lorsque certains médicaments sont spécifiquement conçus pour répondre à un besoin non satisfait, en plus de certains autres critères, notamment la réalisation d’essais cliniques comparatifs, une grande partie de la R&D étant menée dans l’UE et en association avec Entités de recherche de l’UE. La prolongation ici pourrait être accordée jusqu’à 8,5 ans de protection.

Une autre exception où une prolongation de 12 mois peut être obtenue est si le médicament obtient une autorisation pour une autre indication thérapeutique, avec des avantages significatifs par rapport aux thérapies déjà disponibles sur le marché.

Lorsqu’il s’agit de traiter des maladies rares, les médicaments orphelins, qui répondent aux exigences d’un domaine où les besoins médicaux sont importants et non satisfaits, peuvent bénéficier d’une protection des données allant jusqu’à 11 ans.

PARIS (TICsanté) – Si les plateformes de rendez-vous en ligne sont globalement d’accord sur le principe d’instaurer une pénalité financière en cas de rendez-vous non honoré d’un patient, leur avis diverge sur les modalités de sa mise en œuvre, a constaté APMnews/TICsanté auprès de plusieurs de ces plateformes.

Une pénalité financière oui, mais comment la mettre en œuvre? C’est sur cette question que devraient à présent tabler les plateformes, après que le premier ministre, Gabriel Attal, a confirmé l’instauration d’une sanction financière de 5 euros déclenchable par le médecin pour tout rendez-vous non honoré par un patient sans délai de prévenance.

Contactées par APMnews/TICsanté, les plateformes Doctolib, Qare et Maiia, ont exprimé leur accord de principe sur l’instauration d’une telle pénalité à la charge du patient. Les modalités de sa mise en œuvre ne font toutefois pas encore consensus.

Interrogé sur France Inter le 10 avril, le cofondateur et directeur général de la plateforme Doctolib, Stanislas Niox-Chateau, s’est exprimé sur le sujet.

S’il s’est dit « favorable » à l’instauration d’une pénalité financière, et s’il a rappelé « l’engagement de l’entreprise dans la lutte contre les rendez-vous non honorés depuis 2013 », il s’est opposé à ce que Doctolib impose à chaque patient de renseigner son empreinte bancaire avant chaque consultation.

« Il ne faut pas créer un fardeau administratif nouveau pour les soignants et créer une situation d’inégalité dans l’accès aux soins », a-t-il noté pointant que « 20% des patients [sont] en situation d’illectronisme et 5% n’ont pas de carte bancaire ». Ainsi « il est impensable d’entraver l’accès aux soins pour eux », a-t-il assuré.

Concernant les praticiens n’ayant pas recours à des plateformes en ligne, le constat est le même. « C’est inimaginable d’envisager que les secrétariats enregistrent les coordonnées bancaires », a estimé Stanislas Niox-Chateau, appelant plutôt les médecins à « garder la main ».

Une prise de position qui a poussé le ministère de la santé à préciser ses intentions. « C’est le médecin qui fera le choix de demander l’empreinte bancaire au patient qui prend rendez-vous, et qui ensuite aura le choix de déclencher ou pas cette pénalité », a répondu le ministre délégué chargé de la santé et à la prévention, Frédéric Valletoux, invité de Sud Radio le 11 avril.

Contacté par APMnews/TICsanté le 12 avril, Doctolib a confirmé avoir été rassuré par les précisions du ministère.

« Les rendez-vous non honorés sont un sujet sur lesquels nous sommes experts et nous allons contribuer aux réflexions en cours au même titre que tous les autres acteurs de l’écosystème », a noté le groupe.

Le même jour auprès d’APMnews/TICsanté, Benoît Garibal, directeur général de la plateforme de prise de rendez-vous et de téléconsultations Maiia, n’a exprimé aucune opposition de principe sur la pénalité, ni sur l’enregistrement d’empreintes bancaires.

« On n’a pas de position dogmatique sur le sujet », a-t-il estimé. « Ce sujet ne pose selon moi pas de débat tant que cette fonctionnalité reste optionnelle, aussi bien pour le patient que pour le médecin et tant que l’on reste dans une relation exclusive médecin-patient », a-t-il développé.

« Toute la complexité technique sera alors de s’assurer de la sécurité transactionnelle privée », a-t-il poursuivi.

S’il s’est dit convaincu que l’ouverture d’un tel service ne poserait techniquement « aucun problème pour la plateforme [qui] héberge déjà des empreintes bancaires dans le cadre de la téléconsultation », il est resté sceptique sur le fait que ce système « prenne à grande échelle ».

« Il y a déjà une communauté de médecins qui est contre ce système et nous avons déjà beaucoup de choses qui sont mises en place pour lutter contre les rendez-vous non honorés (rappel de rendez-vous, communication proactive ou ouverture de créneaux de téléconsultation immédiats pour compenser le créneau annulé) », a-t-il énuméré.

Plus généralement, il a appelé à de « nouvelles études » pour mieux quantifier le phénomène. « Le chiffre de 27 millions de rendez-vous n’est pas un chiffre fiable car il résulte notamment d’une projection arithmétique et ne porte que sur des données issues de l’Ile-de-France », a-t-il souligné.

Repris de nombreuses fois notamment par les politiques, ce chiffre est issu d’une étude de l’union régionale des professionnels de santé URPS Ile-de-France, publiée en juillet 2022.

Tout comme son concurrent, Benoît Garibal a rappelé qu’un tel sujet n’impliquait pas que les plateformes en ligne, mais plus généralement « tous les rendez-vous pris auprès des médecins libéraux ».

« Aujourd’hui, on a moins de 50% des médecins qui ont une plateforme en ligne », a-t-il rappelé. « Les plateformes ont un rôle essentiel, mais en fait il faudra qu’on trouve aussi une solution pour ceux pour qui la prise de rendez-vous se fait autrement », a-t-il estimé.

Dans un nouvel entretien accordé à la Tribune dimanche, Frédéric Valletoux a assuré que les empreintes bancaires pourront également être demandées par les secrétariats médicaux, au moyen des logiciels des cabinets médicaux ».

Interrogée le 15 avril, la plateforme Qare a également confirmé son adhésion à la « taxe lapin ».

« Nous considérons que toute mesure qui permet de dégager du temps médical supplémentaire est une bonne mesure. Nous sommes donc favorables à ce genre de propositions », a déclaré son directeur général, Olivier Thierry.

Cette plateforme a déjà mis en place un système de pénalité financière de 10 € dans l’hypothèse où le patient n’honore pas un rendez-vous alors qu’il peut prévenir « jusqu’au dernier moment », rappelle-t-on.

Une somme deux fois supérieure à celle proposée par Gabriel Attal: »10 € c’est un montant suffisamment dissuasif pour se rappeler qu’il faut annuler un rendez-vous et qui est également suffisamment bas pour qu’il ne soit pas punitif », a justifié le directeur général du groupe.

Assimilée à « des frais de gestion », cette pénalité est récupérée par la plateforme en cas de rendez-vous non honoré grâce à l’empreinte bancaire fournie par le patient, « avant chaque consultation », a-t-il ajouté.

Faute d’empreinte bancaire, aucune sanction n’est appliquée. Ainsi les patients titulaires de la complémentaire santé solidaire (CSS) « ne sont pas soumis à cette pénalité », a-t-il précisé.

Pour les autres, la mise en œuvre d’une telle pénalité n’est pas systématique », et demeure « avant tout à la discrétion du médecin », a-t-il conclu.

Qare est une plateforme de consultation en ligne, permettant notamment des consultations sans rendez-vous. Elle dénombre aujourd’hui « près de 200.000 téléconsultations par mois », a précisé Olivier Thierry.

De son côté, la plateforme Maiia compte « 4 millions de rendez-vous par mois et 25.000 professionnels de santé », selon son directeur général.

BRUXELLES, PARIS (TICpharma) – Les députés européens ont adopté le 24 avril le règlement pour la création d’un Espace européen des données de santé (EEDS) ou European Health Data Space (EHDS), dont la promulgation devrait avoir lieu « à l’automne prochain », a fait savoir la délégation au numérique en santé (DNS) le 25 avril, lors d’une conférence de presse.

Point de jonction entre « l’Europe de la santé » et « l’Europe du numérique », la proposition d’EEDS a été présentée en mai 2022 à Bruxelles, sous la présidence française du Conseil de l’Union européenne (UE). Il vise à favoriser un véritable marché unique des produits et services de santé numériques et à apporter un cadre cohérent, fiable et efficace pour l’utilisation des données de santé, rappelle-t-on.

Le 24 avril, les députés ont voté en faveur de l’accord interinstitutionnel sur la création de l’EEDS par 445 voix pour, 142 contre et 39 abstentions.

Dans un post LinkedIn, Frédéric Valletoux, ministre délégué chargé de la santé et de la prévention, a salué une « grande avancée pour le numérique en santé à l’échelle européenne ». « La France a été pionnière dans la négociation de ce texte et le sera également pour sa mise en œuvre dans les prochains mois! », a-t-il promis.

Le 25 avril lors d’une conférence de presse organisée par la DNS, Fulvia Raffaelli, cheffe de l’unité « santé digitale » au sein de la direction générale de la santé et de la sécurité alimentaire de la Commission européenne, s’est également félicitée de l’adoption du règlement.

Elle a souligné qu’il vise à renforcer la souveraineté numérique de l’Europe et à établir des normes européennes pour les données. « Cette stratégie est ancrée dans un cadre plus large, connu sous le nom de ‘Décennie numérique européenne' », a-t-elle également rappelé.

« L’objectif principal est de permettre un partage plus efficace des données de santé entre les pays de l’UE, tout en protégeant les droits des citoyens. Le projet vise à renforcer la prise en charge transfrontalière des patients par les professionnels de la santé et le cadre établit également des normes pour le traitement des données de santé, assurant ainsi la protection des droits et la sécurité des données personnelles », a-t-elle expliqué.

Concrètement, cet espace permettra aux patients d’accéder à leurs données de santé sous forme électronique, y compris depuis un Etat membre où ils ne résident pas, et permettra aux professionnels de la santé de consulter les dossiers de leurs patients avec leur consentement (usage primaire), également depuis d’autres pays de l’UE.

« A moyen terme, le règlement prévoit également la possibilité de se connecter pour des pays et organisations basées hors de l’UE, dans des conditions de sécurité et de protection des données garanties », a ajouté la DNS dans un communiqué de presse diffusé le 25 avril.

Les dossiers de santé électroniques (DSE) comprendront les dossiers des patients, les ordonnances électroniques, l’imagerie médicale et les résultats de laboratoire.

Les données de santé pourront être transférées de façon sécurisée aux professionnels de santé d’autres pays de l’UE (par le biais de la plateforme MaSanté@EU ou MyHealth@EU), par exemple lorsque des citoyens s’installent dans un autre Etat membre. Il sera possible de télécharger les dossiers de santé gratuitement.

Des « bénéfices » sont aussi attendus pour les chercheurs et les innovateurs, « qui pourront exploiter ces données dans un environnement sécurisé pour développer de nouvelles solutions médicales et pharmaceutiques », a fait valoir Fulvia Raffaelli. « Les entreprises et les industriels profiteront d’un marché unique pour les technologies de santé, stimulant l’innovation et la croissance économique », a-t-elle complété.

Le règlement entrera officiellement en vigueur 20 jours après sa publication au Journal officiel de l’UE après « quelques ajustements techniques, probablement à l’automne », a fait savoir Emilie Passemard, responsable du pôle régulation et conformité à la DNS.

Son entrée en application s’étalera au cours des « deux à six prochaines années et nécessitera des adaptations de la réglementation en vigueur en France, en particulier pour ce qui concerne la réutilisation des données de santé [usage secondaire] ».

La DNS est chargée de coordonner l’application du règlement en France et « associera les acteurs de l’écosystème du numérique en santé », a fait savoir Hela Ghariani, déléguée au numérique en santé le 25 avril, faisant valoir la démarche de « coconstruction » portée par la direction ministérielle.

« La confirmation du règlement par le Parlement européen a été un grand pas en avant, bien qu’il reste encore des étapes techniques, comme la traduction dans toutes les langues officielles de l’UE. Une fois cette étape franchie, le processus de mise en œuvre technique commencera, avec un délai de deux ans pour préparer les bases opérationnelles et techniques nécessaires à l’application du règlement. Enfin, nous aurons une période de préparation pour la mise en œuvre obligatoire des mécanismes d’échange de données. Le cadre actuel permet une transition en douceur, avec un certain degré de souplesse, ce qui facilitera l’adaptation aux niveaux national et européen », a détaillé la coresponsable de la DNS.

« Pour la France, le travail a déjà commencé, y compris l’étude d’impact visant à comprendre comment ce nouveau règlement européen affectera les règles nationales », a-t-elle ajouté.

Emilie Passemard et Hela Ghariani ont également présenté l’organisation du futur cadre de gouvernance européen et national pour le numérique en santé.

« Il existe déjà un réseau de gouvernance, appelé eHealth Network [coprésidé par la France, ndlr], qui sera remplacé par le comité de l’EEDS en vertu du nouveau règlement. Le comité sera composé des représentants des Etats membres et sera coprésidé par un représentant de la Commission européenne et un représentant des Etats membres, reflétant la structure de gouvernance actuelle », a expliqué Hela Ghariani.

« Il y a un élément important de ce nouveau comité: un forum de toutes les parties prenantes de l’écosystème de la santé numérique incluant des représentants des patients, des professionnels de santé, des industriels, et des chercheurs. Il permettra d’intégrer au niveau européen toutes les parties prenantes pour créer une approche plus inclusive », a-t-elle complété.

En outre, la création d’un rôle de régulateur dans chaque Etat membre -responsable de l’accès aux données et chargé de contrôler les conditions de réutilisation des données de santé-, est également prévue.

« Ses missions recoupent partiellement celles actuellement assurées par la Commission nationale de l’informatique et des libertés [Cnil], le Comité éthique et scientifique pour les recherches, les études et les évaluations dans le domaine de la santé [Cesrees] et le Health Data Hub [HDH, ou plateforme des données de santé] en France », a noté Emilie Passemard. Le HDH sera d’ailleurs chargé de coordonner son action.

Ses missions seront d' »instruire et délivrer les autorisations d’accès aux données »; « de préparer les données (pseudonymisation) et les mettre à disposition dans un environnement de traitement sécurisé »; « d’informer les personnes concernées de leurs droits (portail de transparence) » et « de contrôler l’application du chapitre 4 [portant sur l’utilisation secondaire des données de santé, ndlr] ».

Dans les faits, l’EEDS est déjà une réalité.

Pour rappel, un consortium mené par le HDH a été sélectionné en juillet 2022 par la Commission européenne pour construire un projet pilote de l’EEDS.

La Commission européenne a retenu la candidature française, soumise en février 2023 par le HDH, à l’appel à financement et le consortium français a ainsi décroché 4,6 millions d’euros, dont 1,3 million d’euros pour le HDH et 3,3 millions d’euros pour les membres du consortium, rappelle-t-on également.

Isabelle Zablit, directrice de projets Europe & International à la DNS, a précisé le 25 avril les points de l’EEDS déjà avancés.

« Les mécanismes d’accès transfrontières aux données de santé, rendus obligatoires par le règlement EEDS, sont déjà partiellement opérationnels avec 13 Etats membres engagés dans le partage du volet de synthèse médicale et l’e-prescription », a-t-elle expliqué.

La connexion de l’ensemble des pays de l’UE, ainsi que la Norvège, l’Islande et l’Ukraine est aussi prévue à horizon « fin 2030 ».

La France a ouvert et connecté son point de contact national (National Contact Point for eHealth ou NCPeH), opéré par l’Agence du numérique en santé (ANS) en 2021, a aussi souligné la directrice de projets de la DNS.

Les professionnels de santé français peuvent déjà accéder via le web service Sesali.fr (service européen de santé en ligne) au volet de synthèse médicale des patients provenant de huit pays de l’UE connectés, avec le consentement du patient.

Il s’agit de la Croatie, l’Espagne, l’Estonie, le Luxembourg, Malte, le Portugal, la République tchèque et la Lettonie.

« Dès 2025, trois pays supplémentaires seront connectés: la Grèce, Chypre et l’Irlande. Dès 2026, deux cas d’usages supplémentaires seront déployés: dispensation des médicaments aux personnes munies d’une prescription européenne dans les officines françaises et utilisation de la prescription française dans les officines des autres pays de l’UE connectés », a-t-on également appris.

Interrogée sur les financements de l’EEDS, Fulvia Raffaelli a confirmé les 800 millions d’euros déjà annoncés en 2022. « L’UE fonctionne par cycle de programmation financière donc tout cela est prévu jusqu’à 2027 », a-t-elle noté.